“此次试点放开选择北、上、广和海南的自贸区（港）试点，主要是考虑上述地区细胞和基因治疗产业发展相对较快或活跃，且也是外商投资的重点地区，对试点地区细胞基因治疗技术和产业发展具有积极意义。”中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖在接受第一财经采访时表示。
“新政无疑将会推动自贸区生物医药产业的深刻变革，将更有效地促进跨国药企在中国的研发与制造项目落地，特别是中外药企在自贸区这个结合点，利用‘保税 ’优势的融合发展。”上海市食品药品安全研究会理事、上海市外高桥国际贸易营运中心有限公司副总经理陈逸峰称。
9月8日，商务部、国家卫健委和国家药监局联合印发的《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》（下称《通知》）。《通知》指出，在北京、上海、广东自贸区和海南自由贸易港允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产，所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。
这一新政对于我国干细胞、基因诊断与治疗产业的后续发展究竟有何影响？
试点经验
对于放宽外商投资在干细胞和基因诊断与治疗技术与应用领域的准入，各地在政策设计上已有不少探索。2019年以来，上海、北京、深圳、天津等多地陆续发文支持外商投资企业在干细胞和基因诊断与治疗领域“先行先试”，并鼓励相关国际合作的开展，促进产业化进程。
今年3月19日，国务院办公厅发布的《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》进一步称，“将允许北京、上海、广东等自由贸易试验区选择若干符合条件的外商投资企业在基因诊断与治疗技术开发和应用等领域进行扩大开放试点”。
为此，吴朝晖告诉记者，在上述自贸区准入试点范畴，外商投资的限制得以取消，这不但扫清了中、外机构在干细胞和基因诊断与治疗领域开展合作的障碍，也有利于该领域进一步进行国际交流。
对于《通知》提到“拟进行试点的外商投资企业应当遵守我国人类遗传资源管理等法律法规的要求，并履行相应管理程序”，吴朝晖则表示，人类遗传资源管理涉及国家安全，之前的“禁入”主要也是基于人类遗传资源的管理考虑。因此，遵守人类遗传资源管理等相关法规，是外资进入该领域的前提。
汉坤律师事务所律师顾泱说，《通知》选择在4个特定自贸区（港）内进行试点探索，这体现了一般禁止和例外允许的关系，《通知》正是通过在特定自贸区的试点来逐步探索开放外商投资进入干细胞和基因治疗领域。
“CGT（细胞与基因治疗）在近年来取得了蓬勃发展，药明巨诺、复星凯特等企业在细分赛道，如CAR-T细胞疗法上具备一定优势，但仍应避免同质化竞争，并且加强业内协作和提质。”陈逸峰说，由于CAR-T细胞疗法须采用患者自体细胞作为起始原料，对于跨境运输供应链的要求会更专业、更精细，“新政对于干细胞和基因诊断与治疗领域的跨国、本土企业及其产业链上下游服务商等，都有良好的促进作用”。
“此外，基于新政，干细胞和基因诊断与治疗领域的人才与资本也将在自贸区产生集聚效应；但后续各自贸区还要关注标准互认以及国际化服务能力培训，完善人才梯队包括技工类人才培养等。”陈逸峰表示。
事实上，上海自贸区在2023年已有专门从事细胞与基因治疗的研究型医院落地，且“i-SPACE”“U-LAB”等配套产业空间也初具规模。陈逸峰也从产业促进角度建议，可以在人类遗传资源样本出境、临床试验GCP（药物临床试验质量管理规范）合规要求、知识产权保护、数据安全和个人信息等4个方面统筹加强管理。
一位在海南自贸港从事干细胞和基因诊断与治疗技术开发服务业务的人士也告诉记者，个性化养护（如心脑、胃肠、呼吸等养护）、免疫细胞靶向治疗、血液疗法、关节修复等是开展较多的技术或服务类型，单次疗程的价格在千元至18万元不等，“符合条件的临床研究项目在海南自贸港的医疗机构（如四川大学华西乐城医院、上海交大医学院附属瑞金医院海南医院）是可以进行收费的。这对技术过关且得到一定论证的项目有利，不但能减轻企业压力，还能更快地推动相关产品上市，患者也能有更多选择”。
“引进来”也要“走出去”
不完全统计，上半年共有25家细胞治疗企业获融资，融资总金额超过20亿元。
一位生物医药领域投资人士告诉记者，对于细胞和基因治疗产品，能“引进来”也要能“走出去”。一方面，企业需要在试点过程中深化国际合作，这就需要做好全球市场分析（如将市场分成欧美、北非、中东、东南亚等几大板块）；另一方面，也要了解各国对于产品的不同要求，如孟加拉成品细胞药物接受度低但原料接受度高，巴基斯坦是细胞药物的价格“洼地”等。
“建议本土企业还是要聚焦‘出海’。细胞和基因治疗产品成本相对高一些，企业需要在国际市场上为产品覆盖好可支付的人群，或者在技术、产品立项时，就要考虑其是否能成为在全球范围内都有交易价值的资产。”该人士说。
随着干细胞与基因诊断治疗产业进入快速发展期，该领域还需哪些配套措施来支持？
“海关部门给予了不少支持。”陈逸峰说，此前，外高桥集团下属营运中心公司已搭建了生物医药特殊物品查验平台，上海自贸区内已有2家企业通过“先进区、后报关”预约查验，较为安全、高效地开展相关研发业务。后续，一方面，相关便利措施需要争取扩大试点企业的范围以使更多企业受益；另一方面，还要针对重点“卡脖子”特殊物品，开展集采分销模式的探索，便利单个数量小品种多的生物医药特殊物品进出境环节。
结合多年监管合规及交易业务经验，顾泱则表示，产品申报与注册方面，近年来国内药监部门的审评审批速度有了很大提升，如今年7月底NMPA（国家药监局）发布通知称“将在试点地区实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批”，这比《药品管理法》确立的临床试验60天默示许可的时限更加缩短，减少了药物临床试验启动用时。
临床试验数据共享方面，国内此前已经豁免了不含人类基因、基因组数据的临床数据等信息作为人类遗传资源信息管理，但由于当前相关数据出境存在一定合规要求且会阻碍临床试验数据共享，因此，顾泱建议药监、网信等部门来共同协调相关数据保护法规的落地，以及交叉领域制度的衔接，如能否豁免或简化临床试验数据出境的审查等。
“而在企业上市监管方面，由于一直以来受到负面清单的限制，企业采用的VIE架构（协议控制架构）的细胞与基因治疗企业常会面临境外上市受阻的困境。未来，随着细胞与基因治疗领域外商投资政策的逐步放宽，此类企业在境外上市方面将会取得更多政策便利与监管支持。”顾泱说。
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